Rhapsody

Il progetto intende definire una nuova tassonomia molecolare del diabete di tipo 2, per supportare la stratificazione dei pazienti, un ottimale design di sperimentazione clinica e l’adozione di strategie innovative di prevenzione e trattamento.

Obiettivo specifico del work-package (WP) di cui è partner il CPO Piemonte è di definire un modello per la valutazione dell’impatto di nuovi interventi sanitari o sistemi di classificazione del rischio di patologia sui costi e gli esiti sanitari dal momento dell’insorgenza del diabete e del pre-diabete sull’intero orizzonte temporale di vita dei pazienti.

Il progetto Rhapsody, avviato nel 2016, prevede il coinvolgimento di un consorzio pubblico-privato finanziato dall’Innovative Medicines Initiative (IMI) e dalla European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), cui partecipano numerose istituzioni accademiche internazionali e industrie farmaceutiche.

Per il raggiungimento dell’obiettivo del WP sono previste le seguenti attività:

• revisione della letteratura relativa ai modelli decisionali per la valutazione delle ricadute economiche e sanitarie legate alla diagnosi della condizione pre-diabetica;
• validazione con dati europei (tra cui i dati di una coorte di Casale Monferrato, in Piemonte) della capacità predittiva dei modelli decisionali per la patologia diabetica, inglese (UKPDS Outcome Model) e olandese (MICADO Model);
• definizione di un modello previsionale per il pre-diabete e sua integrazione con i modelli già definiti e precedentemente validati, per il diabete;
• validazione del modello predittivo relativo al pre-diabete;
• utilizzo dei modelli validati per valutazioni di “early health technology assessment” sui biomarkers innovativi identificati dagli altri WP del progetto;
• collaborazione con gli altri partecipanti al progetto, i rappresentanti dei pazienti e i decisori in ambito sanitario nella valutazione dei risultati del progetto e loro potenzialità di applicazione empirica.

Attraverso i dati della coorte di Casale Monferrato è stata effettuata la validazione dei modelli UKPDS e MICADO su mortalità, infarto, scompenso, altre patologie cardiovascolari e ictus a 5/10/15 anni. Sono stati stimati i pesi relativi di qualità percepita dal paziente per la condizione pre-diabete, tramite l’analisi dei dati dello studio ADDITION-PRO. Sono in corso le valutazioni di “early” HTA dell’uso di biomarkers prognostici in relazione a sottogruppi di pazienti a diverso livello di rischio di sviluppo della patologia diabetica. Finalizzati a tali valutazioni, sono stati stimati i costi assistenziali dei pazienti diabetici nella Regione Piemonte nell’anno 2019.